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临床试验的4大认识误区,你都清楚么?

菠萝因子 徽标 菠萝因子 2021/5/8 文 | 菠萝

面对“临床试验”,患者态度差别很大。

在一个极端,有人把试验药物当成最后神药,产生不切实际的期望。

另一个极端,有人无论如何不愿意当“小白鼠”,错过一些难得的机会。

之所以如此,是因为多数人对“临床试验”都存在各种误解。今天,菠萝给大家解释最常见的4个。

误区一:临床试验只是测试药物的有效性

药物必须有效,这毫无疑问。临床试验的重要任务是证明新药有效,但这不是唯一目的。

和验证“有效性”同等重要的是验证“安全性”。

无论中药,西药,藏药,苗药,100%的药物都有毒副作用。

无论是人工合成,还是纯天然,100%的药物都有毒副作用。

关键是剂量。

离开剂量谈药效,或者毒性,都是耍流氓。

新药必须在一定剂量范围内有效,还得在同样剂量范围有可控的毒副作用,才能被批准上市使用。

早期临床试验,首要任务是验证药物的安全性,其次才是有效性。对于科学家来说,药物安全性远比有效性重要。一个能杀死癌细胞,但导致心脏骤停的药,毫无意义。

能杀死癌细胞的药,非常多。

但同时不杀死患者的,不多。

© 菠萝因子

误区二:参与试验就是当“小白鼠”,风险极高

临床试验是为了测试新药对患者的效果,因此,肯定是自带风险,不是100%可预测的。但是,这不代表药厂会把患者简单当成“小白鼠”。

首先,药厂不会瞎在病人身上试药,因为临床试验对药厂来说是非常昂贵的!

在美国,每位参与临床试验的患者,大约要花费药厂10万美金!在中国,也要4万美金。

要知道,70公斤重的纯银也不过价值4万美金!如果说患者是“小白鼠”,那也是“小白银鼠”。

药厂挑选参与试验的患者是慎之又慎,每个患者都是宝!他们希望试验成功的心情,绝对一点不比患者弱。

© 菠萝因子

其次,参与试验的风险远没有大家想象的大。

临床试验通常分为1,2,3期,越往后,我们对药物效果和风险理解越多,成功概率越高。因此,参与后期临床试验,虽然不保证有效,但已经不能说是盲目试药了。

即使是风险最大的1期试验,也是尽力保护患者的。第一,药物用到患者身上之前,必须在各种动物试验中证明安全。第二,药物会从非常低的剂量开始测试,确定安全以后才会加量,不会一来就给患者用危险的剂量。

还有一种安全性超高的“中国特色”临床试验。

由于政策法规,很多外国新药是已经在国外上市后,才开始来中国做临床试验。这样的“临床试验”就等于免费送药,风险很低,强烈推荐!

误区三:临床试验被分到对照组,就悲剧了

新药临床试验通常都会有试验组和对照组,只有这样的客观对比,才能真正证明新药/疗法有效。

但这也就意味着总会有人进入对照组。

常有人问菠萝:“被分到对照组,是不是就悲剧了?能不能保证进试验组?”

答案是:“不是!不能!”

为了保证试验的客观性,患者进入试验组还是对照组是随机的,所以无法保证。

很多人之所以担心进对照组,是以为对照组只用无效安慰剂,耽误宝贵的时间。

事实并非如此,科学家没那么无耻。最大限度保证患者利益,是所有临床试验的要求。

首先,有些癌症临床试验是“单臂”(Single Arm),也就是没有对照组,只有试验组。

其次,如果有对照组,癌症新药测试中,绝大多数时候都是使用“目前最常用的标准疗法”,而不是安慰剂。比如,在测试最新免疫药物的时候,对照组通常使用标准化疗。

简单总结一下:

• 不参与临床试验 = 使用标准疗法

• 参与临床试验(进入对照组)= 使用标准疗法

• 参与临床试验(进入试验组) = 使用新药

这样的设计,有两个重要意义。

一:最大限度地保证了参与试验患者的利益。因为即使被分到对照组,就是使用标准疗法,而且是免费使用。

二:能客观比较新药和现有标准疗法。我们真正关心的不是“新药是否有效”,而是“新药是否和标准疗法一样有效,甚至更有效”。

所以,分到对照组,并不是悲剧,至少可以免费用药。

另外还有两点值得一提。

1:有大数据分析显示,参与临床试验的患者,治疗效果整体更好。其中一个原因,可能是对参与临床试验患者的监测和检查更加仔细和系统。从这点来看,即使分到对照组,患者也是受益的。

2:任何试验药物都有很大风险,多数新药其实并不比标准治疗好。因此,对照组的治疗效果可能反而更好。

误区四:分到对照组,就没有使用新药的机会

很多人怕被分到对照组,是觉得那样彻底失去了使用新药的机会。

事实上并非如此。 不少抗癌药物临床试验中有一个设计叫“交叉(crossover)”。

它大概的意思是,当对照组患者使用标准疗法,确定无效,同时试验组新药展现疗效的时候,患者可以选择“跨组”,使用新药进行治疗。

这样,尽最大可能保护参与试验的患者利益。

所以,即使被分到对照组,依然有机会在随后使用新药。

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小结:

如果没有临床试验,就没有任何新药。科学设计的临床试验,有很大的科学价值和社会价值。

任何参与临床试验的患者,不仅是为了自己的健康,更是为了社会的福祉,值得我们尊敬。

癌症新药临床试验,多是针对标准疗法都已经失效的患者。对于这群人,问题不是“是否应该加入临床试验?”,而是“如何寻找成功概率最高的临床试验?”

这需要长期学习和知识积累,扫清对临床试验的误解,是关键的第一步。

(感谢田刚医生,黄夷伍医生,包骏博士对本文修改提出的宝贵意见)

参考文献: 1:https://www.mskcc.org/blog/clearing-clinical-trials-myths-and-misconceptions 2:https://health.clevelandclinic.org/2014/04/10-biggest-cancer-clinical-trial-myths-busted/ 3:http://catalyst.phrma.org/debunking-common-myths-about-clinical-trials 4:Comparison of Survival Outcomes Among Cancer Patients Treated In and Out of Clinical Trials,J Natl Cancer Inst (2014) 106 (3) Leslie W,

作者介绍:李治中,笔名菠萝 癌症研究学者,科普作家,公益人

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